國(guó)內(nèi)首個(gè)全身給藥的罕見(jiàn)病基因療法獲批臨床試驗(yàn)，針對(duì)血友病

　　8月6日，基因治療創(chuàng)新公司信念醫(yī)藥全資子公司上海信致醫(yī)藥科技有限公司自主研發(fā)的BBM-H901注射液獲得國(guó)家藥品監(jiān)督管理局(NMPA)的藥物臨床試驗(yàn)批準(zhǔn)，將正式啟動(dòng)注冊(cè)臨床試驗(yàn)。這是國(guó)內(nèi)第一個(gè)獲批進(jìn)入注冊(cè)臨床試驗(yàn)的血友病AAV基因治療藥物，也是國(guó)內(nèi)第一個(gè)全身給藥的罕見(jiàn)病基因療法。BBM-H901注射液是適用于預(yù)防血友病B成年男性患者出血的AAV基因治療藥物。(澎湃新聞)